?? ??? ? ??, ?? ?????? 2025? 7? 10? /PRNewswire/ -- ???? ?? ??? ? ???? ??? ????????????? ???? ?? ????? ?? IASO ????????(IASO Biotherapeutics, ?? 'IASO ???')? 9? ??? ??? ?-BCMA CAR-T ?? ??? Equecabtagene Autoleucel(Fucaso)? ?? ??????????? ????? ???? ?????? ??? ?? ? ?? ??? ???? ???? ?? ?? ??? ?? ??? ??????(R/R MM) ?? ??? ???? '????? ??(Orphan Drug Designation?ODD)'? ???? ???.
?? ???? ????? ??? ?? ?? ???? ???? ??. ??? ?? ?? ?(?? ??)? 2? ? ??? ??? ???? ?????? ??, ??? ??? ????? ???? ???? ???? ?? ?? ???? ?? ????? ???? ??? ??? ???? ??. ??? '???? ?? ????? ????? ???? ??' ?????? ?? ??? ???? ??? ???? ??*. ODD ?? Equecabtagene Autoleucel Injection? ?? ? ??? ?? ??? ????? ?? ???? ? ??? ?? ??? ? ?? ? ??? ????.
???(Jinhua Zhang) IASO ???????? ??? ? ??? ?? ? CEO? ??? ?? ???.
"???? Equecabtagene Autoleucel Injection? ????? ??? ????? 5? ????????? ??? ?? ? ?? ? ?? ??? ?? ??? ???? ???? ?? ??. ?? ???? ???? ? CAR-T ???? ?? ??? ???? ???? ??? ????. IASO ???? ? ?? ??? ???? ? ???? ?????? ??? ?? ?? '??? ?? ??? ?? ?? ? ??? ?? ??' ?? ??? ?? ??? ????? ????? ? ?? ????? ?? ??? ?? ??."
* '??? ????? ?? ?? ??? ?? ??? ????? ?? ? ???(Research on the supply guarantee system of orphan drugs in South Korea from the perspective of accessibility and its enlightenment)' ???(YANG Yifan), ????(XlE Jinping), ???(WENG Tingting), ???(YAN Liyu), ???(SHAO Rong) (?? ??? ?? ? ??????(Research Center of National Drug Policy&Ecosystem), ?? ????, ?? 211198, ??) |
??? ??? ??
??? ???(MM)? ? ???? ? ??? ?? ?????. ?? ? ???? ????(Globocan) ???? ??? 2022? ?? ? ?? ??? ??? ???? 10? ?? 1.8???, 5? ???? 10? ?? 6.8???. ?? ??? ??? ???? ????? ?? ??? ??? ??? ??? ????, ?? ?? ????? ?? ???? ?? ??? ??? ??? ?? ??? ?? ??? ??? ?? ????. ??? ??? ?? ??? ??? ???? ??? ??? ??? ??? ??? ???? ???? ? ?? ???? ??? ??? ? ?? ??? ?? ??? ?? '??? ??(unmet need)'? ????.
Equecabtagene Autoleucel(Fucaso ) ??
Equecabtagene Autoleucel(Fucaso)? ??????(lentivirus)? ??? ???(vector)? ??? ?? T ??(?? ??? T??)? ???? ???? ?? ??? ?-BCMA CAR-T ?? ????. ? CAR? ??? ?? ?? scFv, CD8a ?? ? ??? ???, 4-1BB ???? ??, CD3ζ ??? ???? ???? ??. ??? ?? ?? ?? ??? ???? ??? ?(in vitro) ? ?? ?(in vivo) ?? ??? ?? Fucaso? ??? ??? ??? ????. ? ?? ??? ??? ?? ???? ???? ??? ??? ???? ?? ??? ??? ? ?? ???, ??? ??? ???? ???? ??? ?? ??? ????.
IASO ??? ??
IASO ???? ? ? ???? ?? ??? ?? ???? ?? ??? ? ???? ??? ?? ? ??? ??? ????? ???. ?? ???? ?? ??, ?? ??, ???? ????? ?? ?? ? ??? ???? ???? ??? ???? ??.
??? ?????? Equecabtagene Autoleucel(??? ?? ?? BCMA CAR-T ???)? ??? 10? ??? ?? ??? ??? ???? ?????? ???? ??. Equecabtagene Autoleucel? 2023? 6? ?? ?????????(National Medical Products Administration?NMPA)???? ???? ?? ?? ??(Biologics License Application) ??? ????, 2022? 12??? ?? ?????(FDA)???? ??? ? ??? ??? ???(R/RMM) ???? ?? ????? ??(IND) ??? ???.
IASO? ??? ???, ???? ?? ?????, ??? ??? ????? ??? ???? ??? ??? ? ?? ???? ??? ?? ??? ????? ????? ?? ???? ??? ?? ???? ???? ?? ???? ??. ?? ? ???? ? ??? ??? ??? ? ??.